Основной целью деятельности Фонда является создание дополнительного механизма организации и финансового обеспечения оказания медицинской помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями, обеспечение таких детей лекарственными препаратами и медицинскими изделиями. Важно отметить тот факт, что Фонду дано право использовать при оказании помощи в лечении и реабилитации медицинские изделия и лекарственные препараты, которые не прошли регистрацию на территории Российской Федерации, а также осуществлять реабилитиационные мероприятия, выходящие за пределы соответствующего федерального перечня.
Организационная структура Фонда представлена попечительским и экспертным советами, которые наделены полномочиями утверждения основных направлений деятельности, формирования перечней лекарственных препаратов, закупаемых Фондом, надзора за использованием поступивших средств. По мнению эксперта Среднерусского института управления - филиала РАНХиГС Оксаны Малаховой, значимым является включение в состав попечительского совета Фонда не только специалистов-медиков, представителей образовательных и медицинских центров, но и основателей благотворительных фондов, успешно реализующих мероприятия по оказанию помощи тяжелобольным детям, в том числе: Ксению Раппопорт (учредитель Благотворительного фонда помощи детям, страдающим заболеванием буллезный эпидермолиз «БЭЛА. Дети-бабочки», Анна Федермессер (директор Московского многопрофильного центра паллиативной помощи), Константин Хабенский (президент Благотворительного фонда Константина Хабенского), Чулпан Хаматова (соучредитель Благотворительного фонда помощи детям с онкогематологическими и иными тяжелыми заболеваниями «Подари жизнь»).
По мнению эксперта, создание Фонда поддержки детей позволит не только получить дополнительные финансовые и организационные возможности, но и масштабировать накопленный различными благотворительными организациями опыт лечения и реабилитации тяжелобольных детей.